Colabora: Ningún paciente de fenilcetonuria sin un tratamiento eficaz

[:es]Este es un proyecto único, con el que se trata de investigar en busca de compuestos que permitan aplicar una terapia personalizada a pacientes con fenilcetonuria.

La fenilcetonuria es una enfermedad rara y hereditaria, que afecta a 1 de cada 10.000 recién nacidos. Esta enfermedad rara causa daños neurológicos muy graves en los niños y en la actualidad, solo existe un fármaco eficaz (Kuvan) para algunas variantes de la enfermedad.

Entra y aporta tu granito de arena en esta investigación.

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